Генная терапия поможет вернуть зрение слепым людям
Две группы ученых из США и Великобритании независимо друг от друга провели исследования, целью которых являлось выяснение эффективности генной терапии при лечении больных, страдающих так называемым амаврозом Лебера. Результаты обеих научных работ гласят, что пересадка генов привела к частичному восстановлению зрения у четверых из шести практически слепых пациентов, которые страдают от врожденного заболевания глаз, сообщает medportal.ru.
В обоих исследованиях в общей сложности приняло участие шестеро взрослых пациентов, у которых был диагностирован амавроз Лебера. В большинстве случаев люди, страдающие этим врожденным заболеванием, практически полностью теряют зрение уже к двадцати-тридцати годам. Амавроз Лебера развивается вследствие генных дефектов и проявляется прогрессирующей дегенерацией сетчатки глаза.
Офтальмологи больницы Мурфилдс и ученые из Университета Пенсильвании, в ходе исследований работали с пациентами, имеющими дефект гена RPE65, который кодирует необходимый для нормальной работы сетчатки белок. Экспертами проводились операции, в ходе которых больным в заднюю часть одного глаза вводились работающие копии поврежденного гена, который доставлялся в ДНК пигментных клеток при помощи безвредного аденовируса.
Через четыре-шесть месяцев после проведения операции американские ученые под руководством Альберта Магира (Albert M. Maguire) сообщили о том, что генная терапия оказалась весьма успешной у всех троих участников исследования. Ранее эти пациенты, среди которых две женщины в возрасте 19 и 26 лет и один 26-летний мужчина, могли различать только движения рук. Теперь же, после проведения генной терапии указанным методом, они могут видеть линии на таблице проверки зрения.
Что же касается британских экспертов, то они, под руководством Робина Али, смогли добиться успеха только у одного из трех принимавших участие в исследовании пациентов. Благодаря генной терапии 17-летний юноша смог уверенно пройти по полутемному лабиринту, так как у него в существенной степени улучшилось ночное зрение.
Обе команды ученых сообщают, что генная терапия не сопровождалась развитием серьезных побочных эффектов. Так, ни у одного из пациентов не было зафиксировано воспаление сетчатки. В ближайшее время офтальмологи планируют провести испытания новой методики на детях, которые страдают более ранней стадией этого заболевания. Специалисты уверены, что в этом случае имеются более высокие шансы на восстановление зрения у больных.
