Использование определенного препарата в качестве профилактического средства может помочь при трудноизлечимой гемофилии
Лекарственный препарат, используемый в настоящее время для остановки кровотечений у пациентов с трудноизлечимым заболеванием под названием гемофилия, эффективен, по всей видимости, и для предупреждения появления таких кровотечений. Несмотря на то, что исследование, опубликованное в Медицинском журнале Новой Англии за 3 ноября, было небольшим и непродолжительным, его результаты повышают вероятность того, что со временем, такой способ применения позволит предотвращать также и внушающее страх повреждение суставов, являющееся отличительным признаком данного заболевания. «Это исследование показывает, что используя профилактические средства в течение продолжительного времени, можно поддерживать состояние здоровья людей с таким заболеванием, по крайней мере, относительно удовлетворительным, без кровотечений», — говорит доктор Томас Харрингтон, руководитель программ по проблемам гемофилии и дрепаноцита у взрослых (the Adult Hemophilia and Adult Sickle Cell programs) в Медицинской Школе Миллера Университета штата Майами. Он не принимал участия в исследовании.
Спонсором исследования выступила компания Baxter BioScience, производящая препарат Фейба – (FEIBA, Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity – активность, шунтирующая ингибиторы к фактору VIII), испытываемый в этом исследовании. У большинства больных гемофилией присутствует генетический дефект фактора свертывания крови, известного как фактор VIII. Это приводит к появлению обильных кровоизлияний и кровоподтеков, как спонтанных, так и в результате травм, в том числе очень незначительных. Около половины кровоизлияний возникают в суставах и могут привести к тяжелому истощающему заболеванию суставов.
Концентраты фактора свертываемости крови, содержащие фактор VIII, являются в высшей степени эффективными как в отношении остановки уже возникших кровотечений (так называемое лечение «по необходимости»), так и в отношении предупреждения кровотечений, для чего препарат принимается примерно 3 раза в неделю. Однако проблемой является то, что примерно у одной трети больных гемофилией вырабатываются антитела к фактору VIII, это означает, что концентраты просто перестают работать. Для пациентов, у которых выработались ингибиторы к фактору VIII, были разработаны так называемые «шунтирующие средства», однако они не настолько эффективны и используются в качестве «лечения по необходимости».
Авторы данного исследования решили установить смогут ли шунтирующие средства предупредить кровотечения у гемофилитиков с таким же успехом, с каким концентраты фактора VIII предупреждают их у пациентов без ингибиторов. В ходе исследования тридцать четыре пациента старше двух лет были в случайном порядке разделены на две группы. Больным в первой группе был назначен шестимесячный профилактический курс, представляющий собой прием препарата Фейба (также известного как антиингибиторный коагулянтный комплекс) 3 раза в неделю. Во второй группе проводилось лечение «по необходимости».
После трехмесячного периода выведения препарата из организма, группы поменяли местами. Двадцать шесть пациентов дошли до конца исследования. В группе с профилактическим лечением, по сравнению с группой, в которой лечение проводилось по требованию, уровень кровотечений снизился на 62% процента. Положительный эффект наблюдался даже у пациентов с наиболее тяжелой стадией заболевания: среди пациентов, у которых до исследования кровотечения случались наиболее часто, среднее количество случаев кровотечения уменьшилось с 3,8 до 1,1. Из них у двух человек вообще не было кровотечений во время исследования.
У одного человека появилась аллергическая реакция на препарат, еще у нескольких возникли осложнения гемофилии: двое взрослых скончались в результате кровотечения, и еще у двоих произошло кровоизлияние в мозг. Стоимость препарата остается серьезной проблемой. Профилактическое использование шунтирующих средств обходится, по словам авторов исследования, в два раза дороже, чем их применение в качестве лечения «по необходимости» (почти 500 000 долларов вместо 210 000 на каждого пациента, как показало исследование), хотя из этой суммы не вычтены затраты на возможную госпитализацию и не учтено предупреждение долгосрочных осложнений.
«Цена велика, однако и положительный эффект также чрезвычайно высок», — говорит Харрингтон. «Прием препаратов (как концентратов фактора VIII, так и шунтирующих средств) 3 раза в неделю обходится очень дорого, однако это помогает сохранить здоровье суставов и обеспечивает высокое качество жизни, благодаря чему, люди с гемофилией могут жить нормальной жизнью». Применение препарата Фейба официально разрешено в США только для лечения гемофилии «по необходимости». По словам автора исследования доктора Синди Лейсингер, компания Baxter BioScience начала проведение исследования, чтобы «иметь возможность внести изменения в показания препарата».
Между тем, препарат Фейба можно использовать в качестве профилактического средства как недокументированный, однако страховые компании могут не покрыть их стоимость. Авторы исследования отмечают, что для того, чтобы определить возможное долгосрочное положительное влияние на состояние здоровья, и в особенности на состояние здоровья суставов, необходимы более длительные и крупные исследования.
Источник: medicinenet.com
Перевод: Vitaminov.net
