Лекарство от рака демонстрирует многообещающие результаты при лечении склеродермии
Лекарственное средство, одобренное для лечения определенных видов раковых заболеваний, демонстрирует многообещающие результаты при лечении пациентов со склеродермией, согласно результатам II этапа открытого исследования. Несмотря на то, что эффективность лекарственных средств следует демонстрировать на III этапе испытаний, который является золотым стандартом тестирования лекарственных средств, исследователи надеются, что препарат Гливек (на основе иматиниба) сможет победить хроническую болезнь соединительной ткани, для которой до сих пор не существует эффективного лечения.
«Испытание показало, что Гливек обладает необходимой безопасностью и устойчивостью, а также проявляет намеки на эффективность», — говорит доктор медицины Роберт Спиера, ассистент ревматолога в больнице специальной хирургии, который возглавил исследование. «В своей работе мы говорим о необходимости проведения рандомизированного плацебо-контролируемого исследования». В преддверии печатной публикации в издании, посвященном проблемам ревматизма, под названием «Annals of the Rheumatic Diseases», данное исследование вначале появится онлайн.
До сих пор ученым не удавалось изобрести эффективное лекарственное средство для лечения склеродермии. Для проведения указанного испытания исследователи из больницы специальной хирургии набрали 30 добровольцев, страдающих диффузной склеродермией, широко распространенной тяжелой формой болезни, и давали им 400 мг Гливека в день. Ежемесячно, в течение 12 месяцев лечения, а также спустя три месяца после него, состояние участников тщательно оценивалось.
С целью установления эффективности данного лекарственного средства, исследователи использовали модифицированный кожный индекс Роднана для определения тяжести повреждения кожи в результате болезни. «Индекс оценки кожи представляет собой показательный маркер состояния болезни, и большинство испытаний по склеродермии использует его в качестве измерения результата», — говорит доктор Спиера. Исследователи также оценили работоспособность легких, используя тесты на определение форсированной жизненной емкости легких (максимальный объем воздуха, который человек может выдохнуть после максимального вдоха) и диффузионной емкости (способности легких транспортировать углекислый газ). Заболевания легких являются главной причиной летальности при склеродермии.
В своей публикации исследователи представили окончательные результаты II этапа испытания. Двадцать четыре участника испытания завершили терапию, длительность которой составила 12 месяцев. За один год исследователи отметили 22-процентное выздоровление, согласно индексу оценки состояния кожи и 6.4-процентное выздоровление по тестам на определение форсированной жизненной емкости легких. Показатели диффузионной способности легких не изменились. Доктор Спиера указал на то, что у больных склеродермией тесты на работоспособность легких часто показывали более плохие результаты по прохождении определенного периода времени, поэтому он остался довольным результатами испытания.
«Пока еще рано говорить, что данное лекарственное средство работает, поскольку иногда людям, страдающим склеродермией, становится лучше без каких-либо вмешательств со стороны врачей, особенно на более поздней стадии данного заболевания, хотя в нашем исследовании принимали участие добровольцы как с ранней, так и поздней стадиями болезни, и выздоровление отмечалось также и у больных с ранней стадией болезни», — говорит доктор Спиера. По его словам, результаты данного открытого исследования следует интерпретировать с осторожностью, поскольку их еще необходимо подтвердить в ходе рандомизированного контролируемого исследования на III этапе.
Исследователи знали, что потребуется длительный период лечения для того, чтобы увидеть эффект от данного лекарственного средства, поскольку оно представляет собой антифиброзное, воздействующее на ткань, а не противовоспалительное вмешательство, хотя такая продолжительность проведенной терапии ограничивает выводы исследования. «Мы понимаем, что некоторые пациенты выздоравливают со временем сами по себе, и такая длительная продолжительность лечения может показать ложный эффект от применения данного лекарственного средства. Из-за этого любое открытое исследование по склеродермии подвергается критике, но его все равно необходимо проводить перед началом рандомизированного исследования». Все же, по его словам, он не теряет надежду, что данное лекарственное средство покажет положительные результаты на III этапе испытаний.
Данное исследование является самым крупным тестированием Гливека при лечении склеродермии, с самым продолжительным периодом лечения и последующим наблюдением. Предыдущие исследования, рассматривающие человеческие клетки в пробирке, показали, что у Гливека, возможно, есть потенциал для лечения этой болезни. Данное лекарственное средство показало свою эффективность при лечении очень тяжелой формы данной болезни. Однако, были опубликованы только многократно повторяющиеся факты относительно эффективности лекарственного средства при лечении этой болезни у людей.
Исследование доктора Спиеры главным образом финансировалось программой Рудольфа Руперта по вопросам склеродермы в больнице специальной хирургии. Компания «Novartis», производитель Гливека, также оказала материальную поддержку и пожертвовала необходимое количество лекарственного средства. Сама компания не принимала участие в разработке или анализе испытаний. Гливек одобрен в США для лечения двух видов рака: хронический миелолейкоз и стромальная опухоль желудочно-кишечного тракта.
Системная склеродермия повреждает не только кожу, но и проходящие под ней кровеносные сосуды, а также часто мышцы, суставы, желудочно-кишечный тракт, почки, легкие и сердце. Согласно данным Организации по вопросам склеродермии, примерно 300 000 людей в США страдают от склеродермии, и примерно у одной третьей из них она приняла системную форму. Данное заболевание поражает, как правило, людей в самом расцвете сил, в возрасте 30-50 лет.
Источник: medicaldaily.com
Перевод: Vitaminov.net
