Главная / Новости / Экспериментальный препарат спас безнадежно больного младенца

Экспериментальный препарат спас безнадежно больного младенца


6 ноября 2009

Экспериментальный препарат спас безнадежно больного младенца

Экспериментальный лекарственный препарат, разработанный немецким ученым, спас жизнь безнадежно больному младенцу из Австралии, страдающему редким заболеванием, приводящим к гибели больного в течение нескольких месяцев после первых симптомов. Для того чтобы попытаться спасти жизнь 18-месячной малышки, австралийским врачам пришлось приложить максимум усилий, добившись разрешения на использование экспериментального препарата в рекордно короткие сроки.

Первые симптомы дефицита молибденовых кофакторов (именно так называется заболевание ребенка), проявились у новорожденной австралийки спустя 60 часов после ее появления на свет. Девочка, в целях конфиденциальности получившая прозвище «малышка Z», мучилась от периодических приступов боли и судорог.

Болезнь, известная под названием «дефицит молибденовых кофакторов», представляет собой крайне редкое генетическое нарушение, приводящее к накоплению в тканях мозга сульфитов. До последнего времени в арсенале современной медицины не имелось никаких средств для лечения данного заболевания, приводившего к летальному исходу в течение нескольких месяцев после появления первых симптомов. Согласно медицинской статистике, дефицит молибденовых кофакторов встречается в Австралии в одном случае на каждый миллион жителей.

По вполне понятным причинам лечащий врач малышки Z Алекс Велдман (Alex Veldman) не рассчитывал на то, что ему удастся справиться с таким сложным и редчайшим случаем в своей практике. Однако помощь пришла в виде австралийского биохимика Роба Джианелло (Rob Gianello) который рассказал медику об экспериментальном препарате, разработанном немецким ученым Гюнтером Шварцом (Gunther Schwarz). Результаты экспериментальных исследований разработки Шварца на лабораторных мышах подтвердили ее эффективность, но вот к моменту болезни юной австралийки новое лекарство не успело пройти клинических испытаний на людях.

Как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, австралийские медики сделали почти невозможное, добившись получения всех необходимых разрешений на использование лекарства всего за две недели, тогда как в нормальной ситуации на это уходит как минимум несколько лет. Сразу после оформления всей необходимой документации малышка Z получила первую дозу лекарства, содержащего в своем составе циклический монофосфат пираноптерина.

Результаты наблюдения за ребенком показали, что уровень сульфитов у ребенка сократился на две трети спустя всего несколько часов после приема первой дозы лекарства, тогда как через трое суток данный показатель полностью нормализовался. По словам Алекса Велдмана, за три недели лечения медикам удалось добиться 90-процентного сокращения количества приступов у девочки. Более того, как заявила мать ребенка, малышка Z начала проявлять большую активность и даже начал говорить.

Как сообщил журналистам лечащий врач ребенка, вызванное заболеванием поражение мозга замедляло развитие его маленькой пациентки, которой теперь придется получать инъекции лекарства ежедневно на протяжении всей своей жизни. При этом Алекс Велдман рассказал еще об одном малыше из Германии, который также страдает дефицитом молибденовых кофакторов. По словам медика, прием экспериментального препарата также помог медикам добиться значительного улучшения состояния малыша в довольно короткие сроки.

На данный момент австралийские эксперты проводят подробный анализ обоих вышеописанных случаев, готовясь к проведению международного клинического исследования нового лекарства, которое должно состояться в австралийском городе Мельбурне.

Смотрите также: Здоровье ребенка

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Top

Vitaminov.net