Генная терапия при ВИЧ безопасна, но эффективна ли?

Новое исследование показывает, что генная терапия может обладать продолжительным эффектом на иммуноциты пациентов с ВИЧ. Результаты исследования обнадеживают, даже несмотря на то, что испытуемое лечение не могло уничтожить сам вирус. Данный подход является одной из нескольких стратегий генной терапии, исследуемых специалистами в качестве потенциальных методов предотвращения развития СПИДа в организме человека. «В нашем случае пациенты прошли курс генной терапии. При этом какого-либо негативного эффекта она не имела» — говорит один из авторов исследования Фредерик Бушман, профессор микробиологии в университете Пенсильвании.

Кроме того, по его словам, клетки, на которые оказывалось воздействие, сохранялись в таком виде на протяжении почти 10 лет. «Главный вывод заключается в том, что генетические изменения иммуноцитов при надлежащем проведении сохраняются на протяжении длительного времени», — говорит он. Исследователи изучают генную терапию, при которой производится генное модифицирование клеток организма, уже длительное время, рассматривая ее в качестве возможного средства борьбы со ВИЧ, вирусом, вызывающим СПИД. Главная идея заключается в том, что данная терапия сможет стать надежной альтернативой дорогостоящим препаратам, которые могут иметь опасные побочные эффекты.

«Только представьте себе, что пациенты с ВИЧ должны каждый день на протяжении всей жизни принимать лекарства. Если они этого не делают, то вирус незамедлительно атакует», — говорит Джон Росси, глава отделения молекулярной и клеточной биологии в Исследовательском институте Бекмана при национальном медицинском центре «City of Hope» в Дуарте, штат Калифорния. Сам Бекман не принимал участия в проведении исследования.

В ходе исследования специалисты проанализировали данные по 43 пациентам с ВИЧ. В период с 1998 по 2002 гг. исследователи провели генную модификацию их крови, после чего вновь ввели ее в организм. Их целью было запрограммировать так называемые Т-клетки на уничтожение клеток ВИЧ. Через 11 лет исследователи выявили, что 43 пациента были здоровы, а 41 из них по-прежнему имел в своем организме модифицированные Т-клетки. Это означает, что модифицированные клетки не стали причиной лейкемии, что произошло в некоторых случаях подобной генной терапии ранее.

При этом, по словам соавтора Бушмана, лечение не оказало большого влияния на пациентов с ВИЧ и, возможно, и вовсе было неэффективно. Доктор Дэвид Луни, директор Центра исследования СПИДа в университете Калифорнии в Сан-Диего, говорит, что даже при этом исследование интересно и удивительно, так как оно показывает, что модифицированные клетки могут в потенциале сохраняться в организме на протяжении десятилетий.

На данный момент ведется несколько исследовательских проектов по изучению генной терапии для борьбы с ВИЧ. При этом специалисты предупреждают, что если удастся выявить эффективные методы генной терапии, то их стоимость, по всей вероятности, будет чрезвычайно высока. Однако, по словам Бушмана, если генная терапия сможет когда-либо заменить собой аниретровирусные препараты, то ее стоимость может быть ниже, чем стоимость пожизненного приема этих препаратов.

Исследование было опубликовано в выпуске издания «Science Translational Medicine» от 2 мая.

Источник: medicinenet.com
Перевод: Vitaminov.net