Главная / Новости / Генная терапия помогает при лечении наследственной слепоты
 
Как похудеть за неделю? Какова польза пробиотиков в греческом йогурте? Как определить здоровье человека по ногтям
Все о витаминах, здоровом образе жизни, как похудеть? как поправиться
Экономьте на покупках в интернет-магазинах:Ив Роше
Следите за нашими обновлениями через
Follow vitaminnet on Twitter

Генная терапия помогает при лечении наследственной слепоты


Генная терапия помогает при лечении наследственной слепоты

Тами Морехаус с функциональной слепотой, которая длилась на протяжении долгих лет, удалось частично восстановить зрение с помощью генной терапии, это ничто иное, как чудо. Морехаус была первым из 12 пациентов с редким врожденным заболеванием сетчатки, которая три года назад перенесла экспериментальное лечение одного глаза, и является одной их трех пациентов, получивших лечение с помощью генной терапии на оба глаза. 47 летняя Морехаус социальный работник и мать троих детей до терапии волновалась, что она потеряет даже то зрение, что у нее имелось. «Мой мир просто разукрасился, и я увидела вещи гораздо более четко. Вскоре после второго сеанса я пошла пообедать с мужем и сидя и глядя вниз я думала: «О боже я вижу стакан напротив меня!». Это лечение буквально подарило мне светлое будущее», — говорит она.

Генная терапия воздействует на генные мутации глаза

Исследование, в котором Морехаус приняла участие одной из первых, было проведено, для того, чтобы показать, что генная терапия может улучшить зрение у людей с наследственной слепотой. «Новые результаты доказывают, что лечение обоих глаз безопасно и эффективно», — говорит исследователь Жан Беннетт, доктор медицинских наук из Университета штата Пенсильвания.

Пациенты получали инъекции здоровых копий тех генов, которые функционировали неправильно, для того чтобы клетки начали работать лучше. Инъекции работали настолько хорошо, что Беннетт и его коллеги планируют провести терапию второго глаза у остальных пяти детей и четверых взрослых, которые приняли участие в первом исследовании.

«Имелись некоторые опасения, что первая инъекция побудит иммунную реакцию, в результате которой организм отвергнет вторую инъекцию», — говорит Беннетт, — «Если бы это случилось, то эффект достигнутый на первом глазу мог бы оказаться под угрозой. Но этого не случилось». После того, как инъекцию ввели во второй глаз, трое пациентов смогли лучше видеть при тусклом свете, и двое из трех были в состоянии избежать препятствий в условиях низкой освещенности.

Половина пациентов избавились от слепоты

Все пациенты страдали от наследственного дегенеративного заболевания сетчатки, которое называется врожденной слепотой Лебера, вызванной мутацией в гене RPE65 и это заболевание обычно прогрессирует до полной слепоты к середине взрослой жизни.

Морехаус говорит, что ее зрение становилось хуже с каждой из трех беременностей. К тому времени ей исполнилось 40 лет, она могла различать немного свет и цвета и большинство объектов выглядели как: «темные, туманные, расплывчатые пятна». Лечение представляло собой инъекции генетически модифицированного вируса, который нес здоровую версию гена RPE65.

После первой инъекции, зрение шести пациентов из 12 участников улучшилось настолько, что диагноз слепоты у них уже не стоял. «Один ребенок из участников в оригинальном исследовании должен был на протяжении одного года заниматься ездой на велосипеде», — говорит соавтор исследования Маназар Аштари, доктор философии в Детской больнице Филадельфии. «Этот ребенок использовал палку и держался за взрослых, чтобы управлять велосипедом до того как получил лечение».

Генная терапия может предотвратить слепоту

Есть надежда на то, что подобная терапия, ориентированная на другие мутации может быть использована для лечения многих других наследственных заболеваний, вызывающих слепоту. Кэтрин А. Хай, доктор медицинских наук Детской больницы в Филадельфии, которая так же работала над исследованием, говорит, — «Сейчас существует около 200 известных генетических мутаций, которые вызывают полную потерю зрения».

Так как врожденная слепота Лебера является дегенеративным заболеванием, есть надежда, что лечение может быть использовано на очень маленьких детях и даже младенцах, до того пока не произошла потеря зрения. «При многих генетических заболеваниях, не только при слепоте, вмешательство на ранней стадии может иметь ключевое значение для получения оптимальных результатов», — говорит Хай.

Морехаус очень воодушевляет это обещание. «Если данное лечение или терапии подобного рода могут помочь детям сохранить зрение в первую очередь и избавить их от борьбы с заболеванием, то это действительно чудо», — говорит она.


Источник: medicinenet.com
Перевод: Vitaminov.net




Рассылка новостей на e-mail:

реклама | администрация | карта сайта | RSS
Для лиц старше 18 лет
Внимание! прежде чем следовать каким-либо советам, проконсультируйтесь с врачом.
При перепечатке материалов сайта гипер-ссылка на сайт обязательна.
Все права защищены ©2003-2018. Vitaminov.net
Рейтинг@Mail.ru
Top