Главная / Новости / Экспериментальное лекарственное средство, применяемое при редком костном заболевании, дарит надежду
 
Как похудеть за неделю? Какова польза пробиотиков в греческом йогурте? Как определить здоровье человека по ногтям
Все о витаминах, здоровом образе жизни, как похудеть? как поправиться
Экономьте на покупках в интернет-магазинах:QuelleAlltime.ruИв Роше
Следите за нашими обновлениями через
Follow vitaminnet on Twitter

Экспериментальное лекарственное средство, применяемое при редком костном заболевании, дарит надежду


Экспериментальное лекарственное средство, применяемое при редком костном заболевании, дарит надежду

Новая медикаментозная терапия может быть первой, предлагающей надежду детям, болеющим редким заболеванием, которое препятствует развитию костного аппарата, иногда настолько острому, что при нем младенцы умирают в результате утраты грудной клетки, защищающей их легкие. Наследственное нарушение называют гипофосфатазией, а новый медикамент – α-асфотазой. Он действует, заменяя фермент, который утрачивается при гипофосфатазии. Ферменты, это химические вещества, ответственные за ускорение определенных химических реакций. При гипофосфатазии утрачиваемый фермент необходим для надлежащего роста костей и нормального метаболизма.

Небольшое исследование младенцев и детей младше 3 лет, у которых наблюдалось истощение или жизненно опасная гипофосфатазия, выявило, что терапия α-асфотазой усиливала костный аппарат и улучшала легочные функции. Спустя 48 недель лечения многие из них смогли держаться на ногах, а некоторые младенцы даже смогли сделать свои первые шаги. «Мы наблюдали необыкновенное улучшение состояния этих пациентов, получающих заместительную ферментную терапию при тяжелой гипофосфатазии», — сказал ведущий автор исследования, доктор Майкл Вит, директор по медицинским наукам Центра метаболических заболеваний костного аппарата и молекулярных исследований при Детском госпитале Храмовников в Сент-Луисе. Вит также является профессором медицинского факультета Университета Вашингтона в Сент-Луисе, и провел исследование совместно с госпиталем Храмовников и другими учреждениями.

Согласно данным Национальной Медицинской Библиотеки, тяжелая гипофосфатазия поражает примерно одного из 100 000 младенцев, рождаемых в Соединенных Штатах. Считается, что у большего количества людей может развиваться болезнь, но в более умеренных формах. Согласно вводной информации к статье, серьезность заболевания может варьировать от жизненно опасных форм до простого появления проблем с зубами у взрослых. Фермент, который при гипофосфатазии не доступен в достаточном количестве, называют щелочной фосфатазой. Он ответственен за минерализацию костей и зубов. Согласно данным Национальной Медицинской Библиотеки, минерализация — процесс, способствующий отложению таких элементов, как кальций и фосфор в развивающихся костях и зубах. Без достаточного количества щелочной фосфатазы и некоторых других веществ могут появляться и нарастать дефекты.

Согласно утверждениям исследования, не существует официально утвержденной терапии гипофосфатазии. Текущее исследование обследовало 11 детей. Всем первоначально назначили внутривенное введение α-асфотазы, с последующим введением препарата три раза в неделю. Родители одного ребенка вывели его из исследования во время первоначального внутривенного введения. Второй ребенок умер от не связываемой инфекции спустя семь месяцев терапии.

Оставшиеся девять детей прошли терапию α-асфотазой, по меньшей мере в течение 18 месяцев. Рентгеновское исследование, проведенное в начале и на 24-й и 48-й неделе терапии, показало значительное улучшение остеогенеза после лечения. Согласно исследованию, кроме этого, младенцы продемонстрировали улучшение функций легких, физических навыков и развития интеллекта. «Лечение очень хорошо переносилось. И главное, не было никаких признаков, что у детей проявлялась устойчивость к лекарственному средству», — сказал Вит.

Лечение α-асфотазой должно быть продолжительным, и пока еще не выяснено, существуют ли отдаленные побочные эффекты. Вит и его коллеги продолжают изучать пациентов, зарегистрированных в этом исследовании. Он сообщил, что он верит в то, что детям, родившимся с острой или опасной для жизни формой заболевания, необходимо назначать это лечение, даже при том, что оно до сих пор считается экспериментальным. Он сказал, что причиной для этого решения является тяжелая форма этой болезни, неизбежно смертельная, обычно сразу после рождения.

Доктор Спирос Мезитис, эндокринолог из Госпиталя Леннокс Хилл в Нью-Йорке, сообщил, что исследование многообещающе и революционно. «Они корригируют врожденное нарушение метаболизма и имитируют то, что производит организм», — говорит он. «Это походит на создание организма с диабетом 1-го типа, начинающим производить инсулин самостоятельно, вместо того, чтобы только заменять его введением извне. Я думаю, что это послужит моделью для терапии других типов заболеваний. Но, нынешние пациенты должны быть тщательно обследованы на предмет их роста. Также необходимо понять, в чем должна состоять потребность при дальнейших исследованиях».

Исследование финансировалось Госпиталем Храмовников и компанией «Enobia Pharma», которая в прошлом месяце присоединила к себе «Alexion Pharmaceuticals». Согласно выпуску новостей Вашингтонского Университета, Вит являлся консультантом компании «Enobia Pharma».

Результаты исследования опубликованы 8 марта в «Медицинском журнале Новой Англии».


Источник:
medicinenet.com
Перевод: Vitaminov.net




Рассылка новостей на e-mail:

реклама | администрация | карта сайта | RSS
Для лиц старше 18 лет
Внимание! прежде чем следовать каким-либо советам, проконсультируйтесь с врачом.
При перепечатке материалов сайта гипер-ссылка на сайт обязательна.
Все права защищены ©2003-2018. Vitaminov.net
Рейтинг@Mail.ru
Top