Вещества, способные подавлять все семейство болезнетворных микроРНК
Исследование, опубликованное на этой неделе в Интернет-издании Nature Genetics, демонстрирует способность веществ, основанных на запертой нуклеиновой кислоте и полученных компанией Santaris Pharma, подавлять все семейство болезнетворных микроРНК. Результаты исследования предоставляют потенциально новый подход для лечения различных заболеваний, включая рак, вирусные инфекции, болезни мышечной и сердечнососудистой систем.
Santaris Pharma является фармацевтической компанией, проводящей клинические испытания препаратов и занимающейся исследованиями и разработками матричных РНК и терапий, направленных на микроРНК. При использовании своей собственной Препаратной Платформы компания разработала составы, основанные на запертой нуклеиновой кислоте, являющиеся олигонуклеотидами запертой нуклеиновой кислоты. Высокая степень сродства и специфическая направленность данных веществ, основанных на запертой нуклеиновой кислоте, позволили обеспечить функциональное подавление как отдельных микроРНК, так и целых семей микроРНК в целом ряде тканей в организме, затрагивая только мишени.
МикроРНК появились как важный класс мелких регулятивных РНК, закодированных в геноме. Они контролируют экспрессию наборов генов и целые пути и, таким образом, считаются главными регуляторами генной экспрессии, связанной со многими заболеваниями. Так как они диктуют экспрессию фундаментальных регуляторных путей, микроРНК представляют собой потенциальную терапевтическую мишень при лечении многих болезненных процессов.
«Использование веществ, основанных на запертых нуклеиновых кислотах, для успешного подавления целых семейств микроРНК, связанных с заболеваниями, предлагает новый диапазон возможностей для создания, как в самой компании, так и совместно с партнерами новых препаратов, мишенью которых являются микроРНК», — сказал Хенрик Орум, д-р наук и вице-президент и старший научный сотрудник Santaris Pharma. Разнообразие нашей Препаратной Платформы имеет потенциал для создания новых методов лечения широкого диапазона заболеваний, включая кардиометаболические нарушения, инфекционные и воспалительные заболевания и рак путем нацеливания на микроРНК, всего семейства микроРНК или информационных РНК».
Исследование, отчет о котором был опубликован в Nature Genetics, проводилось учеными компании Santaris Pharma при сотрудничестве с лабораторией Колд Спринг Харбор в Нью-Йорке. В ходе данного исследования ученые сумели показать, что вещества основанные на запертых нуклеиновых кислотах подавляли самостоятельные микроРНК и целые микроРНК в культивируемых клетках, а также в организме и некоторых тканях мышей. Данные вещества хорошо переносились мышами и доставлялись без использования сложных средств доставки.
Патентованная препаратная платформа Santaris Pharma является единственной технологией РНК, которая задействовала во время клинических испытаний как препараты, нацеленные на информационные РНК, так и препараты, нацеленные на микроРНК, и продемонстрировала возможность своего широкого применения. В сентябре 2010 года Santaris Pharma успешно довела миравирзен, основной лекарственный кандидат микроРНК, нацеленный на mIR-122, до 2-ой стадии испытания возможности его применения для лечения пациентов, зараженных вирусом гепатита С. Кроме того, в первой половине 2011 года Santaris Pharma доведет до первой стадии испытаний 2 препарата, направленных на информационные ДНК — SPC5001 на PCSK9, а SPC4955 на apoB. Препараты предназначены для лечения высокого уровня холестерина.
Santaris Pharma также занимается выпуском продукции, производимой в сотрудничестве с партнерами, занимающимися поисками препаратов, нацеленных на информационные и микро РНК. Среди партнеров имеются Pfizer, miRagen Therapeutics (сердечнососудистые заболевания), Shire plc (редкие генетические заболевания), GlaxoSmithKline и Enzon Pharmaceuticals.
Источник: medicaldaily.com
Перевод: Vitaminov.net
