Генная терапия побеждает амавроз Лебера
Результаты исследования, проводимого группой американских ученых при участии Национальных институтов здравоохранения США, университетов Пенсильвании, Филадельфии и Флориды, позволяют с уверенностью говорить о долгосрочном положительном эффекте экспериментального метода генной терапии такого наследственного заболевания как амавроз Лебера. Авторы работы утверждают, что положительный эффект лечения этой болезни, приводящей к полной потере зрения, сохранялся у трех пациентов на протяжении более чем года, причем у одного из участников исследования отмечалось постепенное улучшение зрения.
Исследование, о котором здесь идет речь, проводилось с участием пациентов с амаврозом Лебера, у которых наследственное заболевание сетчатки, приводящее к постепенной потере зрения, было обусловлено мутацией гена PRE65, ответственного за кодирование особого белка, участвующего в процессах нормального функционирования светочувствительных клеток сетчатки.
Что же касается сути экспериментального метода лечения, то она заключалась во введении в сетчатку пациентов нормальных копий гена PRE65 посредством использования безвредного аденовируса. Напомним, что первые результаты данного исследования его авторы обнародовали еще весной прошлого года, и уже тогда эксперты отмечали кратковременное частичное улучшение зрения у четырех больных.
В свою очередь, новые данные 12-месячного наблюдения, которые были опубликованы в авторитетном издании «New England Journal of Medicine», позволяют утверждать, что положительный эффект новой терапии сохранялся в течение всего указанного времени как минимум у трех пациентов. Все эти участники могут различать даже незначительные изменения освещения, об улавливании которых до начала лечения, не могло быть и речи.
Как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, в случае одной из участниц исследования постепенное улучшение зрения продолжалось на протяжении длительного времени, причем пациентка впервые смогла различить цифры на панели электронных часов спустя год после начала применения новой терапии. Обследование женщины показало, что за восприятие световых импульсов у нее отвечали не клетки центральной ямки сетчатки (которая представляет собой наиболее чувствительную к свету зону сетчатки у здоровых людей), а участки, в которые непосредственно вводился экспериментальный препарат.
Теперь авторы исследования собираются изучить возможность усиления данного неожиданного, но очень обнадеживающего благотворного эффекта при помощи выполнения комплекса специально разработанных упражнений.
Остается добавить, американские ученые опубликовали результаты наблюдения только лишь за одной из нескольких групп пациентов, получавших различные дозы экспериментального препарата. Что же касается других групп участников исследования, то наблюдение за ними продолжается.
Ссылки по теме:
Генная терапия поможет вернуть зрение слепым людям
Нарушения при неврозах
